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Biomarin Pharmaceutical Inc是一家生物技术公司，致力于开发和商业化解决遗传病根本原因的疗法。该公司的产品组合包括七种商业产品和多种用于治疗各种疾病的临床和临床前候选产品。该公司的商业产品包括Vimizim（elosulfase alpha）、Naglazyme（galsulfase）、Kuvan（sapropterin dihydrochloride）、Palynziq（pegvaliase-pqpz）、Brineura（cerliponase alfa）、Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）和Voxzogo（vosoritide）。Roctavian是一种腺相关病毒载体药物开发候选药物，旨在恢复严重血友病A患者的因子VIII血浆浓度。该公司的临床开发项目包括BMN 331，这是一种腺相关病毒介导的基因疗法，适用于遗传性血管性水肿患者和BMN 255是一种小分子疗法，旨在治疗慢性肝病中的高草酸尿症。